9月14日至11月3日，中國健康傳媒集團食品藥品輿情監測系統對主流媒體、全國性門戶網站、微博、微信等平臺進行監測發現，“罕見病用藥氯巴占”相關話題受到輿論較多關注，相關輿情熱度較高。

事件概述

為進一步完善藥品供應保障政策，滿足人民群眾特定臨床急需用藥需求，3月29日，國家衛生健康委就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》（征求意見稿）和《氯巴占臨時進口工作方案》（征求意見稿）公開征求意見。6月29日，國家衛生健康委、國家藥監局正式聯合發布上述兩項方案。其中，《氯巴占臨時進口工作方案》明確了由國家衛生健康委組織提出氯巴占臨床需求量，確定使用醫療機構名單，選定牽頭進口的醫療機構，由牽頭進口的醫療機構向國家藥監局提出臨時進口申請，持進口準許證直接向海關辦理通關手續。

之后，國內制藥領域也迎來好消息。9月19日，國家藥監局批準了宜昌人福藥業有限責任公司（以下簡稱宜昌人福藥業）申報的氯巴占片上市。10月，該藥在山東省藥械集中采購平臺通過綠色通道率先掛網。與此同時，原研藥進口與臨床應用也取得進展。9月22日，作為臨床急需藥品臨時進口的原研藥氯巴占在北京協和醫院開出全國第一張處方。9月中旬以來，關于氯巴占價格、購藥途徑以及醫保政策等相關話題成為公眾關注焦點。

輿情走勢及關鍵節點

以9月14日至11月3日為監測時間段，媒體及網民關注度如圖所示，呈“波浪式”特點。

第一階段：宜昌人福藥業的氯巴占片正式獲批上市；北京協和醫院開出全國首張氯巴占處方，引發關注

9月19日，國家藥監局發布的藥品批準證明文件待領取信息顯示，宜昌人福藥業申報的氯巴占片正式獲批上市。據悉，宜昌人福藥業于2018年獲得氯巴占片的研制立項批準并開始研發，2020年11月申報臨床試驗，2021年2月取得臨床試驗批件，并于2022年5月獲得優先審評審批資格。

9月20日，股吧“人福醫藥吧”發表《600079：人福醫藥關于氯巴占片獲得藥品注冊證書的公告》一文稱，人福醫藥集團股份公司控股子公司宜昌人福藥業近日收到國家藥監局核準簽發的氯巴占片的藥品注冊證書。氯巴占片可用于治療兒童難治性癲癇發作，適用于2歲及以上Lennox-Gastaut綜合征（LGS）患者癲癇發作的聯合治療，目前國內暫無該活性成分批準上市銷售。同日，微信公眾號“宜昌人福藥業”發表的《國內首家——宜昌人福藥業公司氯巴占獲批上市》一文稱，針對患兒家長的訴求，公司準備在2023年啟動申請氯巴占進入國家醫保目錄工作，后期將籌備與第三方公益基金合作，為經濟困難家庭患者提供藥品援助。

9月22日，央視新聞頻道《東方時空》欄目播出的《臨床急需藥品臨時進口政策落地 “救命藥”氯巴占今天開出全國首張處方》稱，在國家衛生健康委、國家藥監局等多部門共同努力下，作為臨床急需藥品臨時進口的原研藥、一度被稱為“救命藥”的氯巴占，在北京協和醫院開出全國第一張處方。

此階段輿論主要關注以下四個方面。

一是關注進口氯巴占和國產氯巴占的價格及購買渠道。經濟觀察網發表的《癲癇患兒藥物氯巴占正式獲批入院 每盒317元》一文稱，9月22日，北京協和醫院相關醫生確認，進口氯巴占當日已正式進入醫院，每盒價格為317元，藥品規格為10毫克×100片/盒。

澎湃新聞發表的《國產氯巴占獲批：患兒家長盼藥已久，藥企估計十月之后可購買》一文稱，宜昌人福藥業銷售人員介紹，預計10月之后就可以在指定醫院購買到國產氯巴占片。9月21日，罕見癲癇患兒病友群一名家長表示，對家長來說，國產氯巴占獲批上市是個好消息，不過從藥物獲批再到醫院能開出處方可能還需要一定時間，大家都在等待中。

新京報發表的《氯巴占原研藥上市、首仿獲批，罕見病藥物將迎政策紅利》一文稱，從擬牽頭進口和使用氯巴占的醫療機構名單來看，共有50家醫院，其中北京共有6家，包括中國醫學科學院北京協和醫院、北京大學第一醫院、北京大學人民醫院、首都醫科大學附屬北京兒童醫院、首都醫科大學附屬北京天壇醫院、中國人民解放軍總醫院。

二是關注罕見病用藥困境。如藍鯨財經發表的《緩解癲癇患兒用藥難，國產首仿氯巴占獲批上市，罕見病少藥且藥貴困境依舊待解》一文稱，罕見病用藥面臨的困境主要包括三方面。首先是準入層面，仍有部分罕見病用藥未在我國上市。其次是支付方面，與常見病相比，罕見病用藥的醫保覆蓋較少，醫保報銷比例較低，患者的經濟負擔較重，各地區保障水平存在差異。最后是診療方面，不同個體預后和治療效果差異大，同時，與常見病相比，建立疾病特定的、敏感的、穩定的臨床和患者結果研究更為困難。部分業內人士建議，我國可以借鑒國外法規體系經驗，對罕見病藥品研發、引進、生產、供應、保障、市場監督等進行系統性規范，進一步促進罕見病孤兒藥創新研發及引進上市。

三是認為政策支持有效提升罕見病用藥可及性。如21財經發表的《國產氯巴占片10月上市：一致性評價提升罕見病用藥可及性》一文稱，我國仿制藥質量和療效一致性評價政策實施后，國內企業加速進行仿制藥研發和一致性評價工作，快速推動在國際上已被證明療效和安全性的藥品快速進入國內市場。因發病率低、患病人群少，諸多罕見病治療領域企業投入研發新藥動力不足，導致藥品更新換代頻率不高，不少患者甚至面臨無藥可用的困境。一致性評價相關政策的實施有利于推動罕見病治療藥物研發。

華夏時報發表的《更多的“救命藥”在路上，罕見病用藥困境將有效緩解》一文稱，業內人士表示，近年來，全球罕見病用藥市場快速發展，我國也陸續推出降低罕見病用藥進口關稅、加速罕見病用藥審評審批、將罕見病用藥納入醫保等政策，不斷激發國內藥企的研發動力，以解決罕見病患者用藥難題。在政策扶持下，越來越多的國內藥企開始精準布局罕見病藥物相關管線研發。同時，為提升罕見病藥物可及性，建議相關部門加速建立和完善罕見病用藥支付體系，將相關藥物納入醫保報銷范疇，再結合商業醫療保險，以緩解罕見病治療經濟壓力。

四是關注國內氯巴占仿制藥研發情況。如《時代周報》刊發的《國產首仿抗癲癇藥氯巴占獲批，人福藥業回應：年內有望上市，2023年有望進醫保》一文稱，2021年底，已有8家企業按照有關規定獲準研制氯巴占。除宜昌人福藥業外，濟南科匯醫藥科技有限公司的研發速度也較為靠前。

在微博平臺，“我國首款抗罕見難治性癲癇孤兒藥獲批”“救命藥氯巴占開出全國第一張處方”等話題引發網民熱議，閱讀量近600萬人次。

第二階段：國產氯巴占率先在山東省藥械集中采購平臺掛網，輿情小幅波動

10月9日，國產氯巴占在山東省藥械集中采購平臺通過綠色通道率先掛網，藥品規格為10毫克×28片/盒，掛網價為每盒84元。該消息引發山東省內媒體廣泛關注。

《齊魯晚報》刊登的《“救命藥”國產氯巴占率先在我省掛網銷售》一文稱，國產氯巴占在省級藥品集中采購平臺掛網，促進難治性癲癇患兒用藥困境得到進一步緩解。目前，山東省所有醫療機構均可通過山東省藥械集中采購平臺采購該藥物。

頭條號“山東商報速豹新聞”發表的《“救命藥”國產氯巴占在山東掛網銷售，本土藥企研發進入尾聲，患者家屬喜極而泣：總算看到曙光》一文稱，國產氯巴占的上市將大大減輕患兒家庭用藥負擔。而山東藥企濟南科匯醫藥科技有限公司的氯巴占研發也進入尾聲，該公司工作人員表示，目前已攻克技術難關，進入審評審批資料提交階段。

第三階段：國產氯巴占在全國上市，引發高度關注

10月22日，宜昌人福藥業舉辦氯巴占片全國上市發布會。齊魯晚報·齊魯壹點發表的《“救命藥”國產氯巴占正式上市，定價84元一盒》一文稱，這意味著國產氯巴占將正式進入醫院藥房。發布會上，宜昌人福藥業總裁還表示，未來公司會積極推動氯巴占片進入國家醫保目錄，并尋求與公益基金等合作，降低患者用藥經濟負擔。

此階段輿論主要關注以下四個方面。

一是認為氯巴占仿制藥快速上市是多個部門共同推動的結果。

《從呼吁到落地，氯巴占用藥問題解決的這一年》一文稱，從呼吁到落地，氯巴占用了不到一年時間。中國藥科大學基礎醫學與臨床藥學院教授康震表示，國產仿制藥獲批和進口氯巴占上市幾乎同步，這說明相關部門對民眾的呼聲回應更快更好了，國家衛生健康委、國家藥監局等多部門共同努力最終讓患者獲益。

錢江晚報·小時新聞發表的《時評丨“救命藥”氯巴占上市，疾病可以罕見，生命至上不會罕見》一文稱，此次國產氯巴占片上市，使罕見癲癇病患者的用藥難題迎刃而解。為建設一個更高質量、更高保障水平的全民醫療保障體系，國家一直在努力，罕見病“救命藥”國產氯巴占上市，一系列“小眾藥”進入醫保，體現著對生命的尊重，體現了人民至上、生命至上的理念。

二是認為相關部門還需在加快罕見病用藥研發、生產、上市等方面加大工作力度。如新京報網發布的《國產氯巴占上市，對罕見病用藥就要有“罕見力度”》一文稱，罕見病用藥如此緊缺，除了市場交易和藥品流通等方面存在障礙之外，最根本的原因是特效藥品種稀缺，研發進展緩慢。因此，建議通過鼓勵成果轉化、發放研發補貼等方式，激勵罕見病藥品研發與生產，將更多質優價廉的特效藥、救命藥送到罕見病患者手中。

齊魯晚報·齊魯壹點發表的《洋蔥快評丨緩解罕見癲癇病患者購藥難，山東做出了表率》一文稱，相關部門有必要在加快罕見病靶向藥物研發、上市方面加大工作力度。一方面，擴大罕見病靶向藥物種類，讓更多罕見病靶向藥物進入市場，解決罕見病群體購藥難題；另一方面，要加大政策輸出，既要讓患者買得起藥，也要讓藥廠和研發機構看到發展機遇，防止相關藥物上市后再退市的情況出現。

三是關注國內藥企對罕見病藥物的研發布局。如《上海證券報》刊登的《國產氯巴占上市?藥企加速布局罕見病領域》一文稱，氯巴占獲批上市僅是本土企業涉足罕見病領域的最新成果之一。在政策支持下，隨著資本不斷涌入，已有不少本土企業涉足罕見病領域，并取得積極進展。例如，榮昌生物、君實生物、翰森制藥、恒瑞醫藥、北海康成、甘李藥業、邁博藥業、正大天晴等多家藥企在罕見病用藥領域均已有所布局。

四是關注多地醫院開出氯巴占處方。如長江日報客戶端、極目新聞等10月28日發文表示，臨時進口氯巴占在武漢兒童醫院、山東大學附屬兒童醫院（濟南市兒童醫院）開出處方。

在微博平臺，“首款國產癲癇救命藥氯巴占上市”“國產救命藥氯巴占上市患兒家屬發聲”等話題引發網民熱議，閱讀量超500萬人次。

輿情點評

國產藥上市、原研藥進口，相關政策舉措的落地見效獲得一片贊譽之聲，難治性癲癇病患者的臨床需求得到一定程度的滿足。從國外有藥國內不能合法使用，到國外藥品在國內合規流通，再到國產藥上市，這一系列轉變得益于政策的推動與護航。《臨床急需藥品臨時進口工作方案》的出臺為同類情況藥品在我國的臨床使用開辟了綠色通道，也為類似情況的罕見病患者帶來了希望和便利。

未來，相信在相關部門、產學研機構、病患組織群體等的共同參與和努力下，罕見病用藥相關法律法規將進一步完善，相關機制將進一步健全，進而更好地滿足罕見病群體的治療需求。