5月22日，《醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)》記者從權(quán)威人士處了解到，國家衛(wèi)健委、科技部、工信部、國家藥監(jiān)局等5部門已聯(lián)合制定、發(fā)布了《關(guān)于公布第一批罕見病目錄的通知》。從這份目錄上看，白化病、肌萎縮側(cè)索硬化、非典型溶血性尿毒癥、血友病以及帕金森病等121種罕見病被納入。

孤兒藥研發(fā)四大重要因素

消息甫出，不少關(guān)注罕見病藥物領(lǐng)域的業(yè)內(nèi)人士均表示，目前國內(nèi)并沒有罕見病的定義，雖然只有121種，但已是邁出了罕見病事業(yè)非常重要的一步。更值得關(guān)注的是，國家鼓勵(lì)發(fā)展罕見病藥物，接下來藥物和治療手段的定價(jià)，定價(jià)的合理與否是罕見病藥物真正進(jìn)入市場的“門票”；其次是持續(xù)耐心地培育市場，隨著醫(yī)生受眾人數(shù)的增加，醫(yī)療水平的提高是決定未來能夠有商業(yè)回報(bào)以及最終回報(bào)大小的關(guān)鍵。還有人認(rèn)為，下一步還需要注重基層醫(yī)生對罕見病識(shí)別的能力和相關(guān)輔助系統(tǒng)的建立，這需要時(shí)間和過程來積累。

國家“千人計(jì)劃”專家、南京應(yīng)諾醫(yī)藥科技有限責(zé)任公司董事長鄭維義告訴記者，目前國內(nèi)“孤兒藥”研發(fā)仍在起步階段，研發(fā)企業(yè)少、規(guī)模不大。免臨床“附條件”批準(zhǔn)上市，非常有利于罕見病新藥研發(fā)。“從這份目錄來看，總的來說是正面的。目前官方?jīng)]有罕見病定義，先出目錄，至少給企業(yè)指明了方向�！�

對于未來怎么把罕見病藥物做好，鄭維義提出了自己的思考：

首先，開發(fā)罕見病藥物如果只盯住國內(nèi)市場是沒有前途的，畢竟罕見病人群非常有限，因此必須站在全球角度開發(fā)罕見病藥物；

其次要有稅收支持。如果罕見病藥研發(fā)企業(yè)有國內(nèi)還沒有的新產(chǎn)品上市，就應(yīng)考慮減免其銷售所得之稅收，同時(shí)要求企業(yè)將減免的稅收再投入到罕見病藥物的開發(fā)上去，這樣就形成了正循環(huán)；

再一個(gè)就是定價(jià)權(quán)問題，參照國外經(jīng)驗(yàn)，可給企業(yè)應(yīng)有的自主定價(jià)權(quán)去與價(jià)格管理部門協(xié)商定價(jià)。國外的罕見病藥物定價(jià)，是基于很深入的藥物經(jīng)濟(jì)研究后企業(yè)自主定價(jià)的；

最后就是支付問題，由于罕見病藥物開發(fā)難度大、人群少，高價(jià)是肯定的，怎么保障藥物的可及性？可以從兩個(gè)方面想辦法：一是建立以商業(yè)保險(xiǎn)為主、國家醫(yī)保為輔，聯(lián)合慈善及企業(yè)捐贈(zèng)等相結(jié)合的多方支付的新型保障體系。光靠國家醫(yī)保是不現(xiàn)實(shí)的，倒不如以罕見病為試點(diǎn)，靠市場化推動(dòng)社會(huì)保障體系的改革，再把罕見病保障體系改革試點(diǎn)與精準(zhǔn)扶貧結(jié)合起來。同時(shí)，可參照車險(xiǎn)強(qiáng)的思路，在新生兒出生就強(qiáng)制繳納很少的資金用于建立國家罕見病基金，貧困地區(qū)新生兒由國家交付，這樣企業(yè)良性研發(fā)的積極性就會(huì)被調(diào)動(dòng)起來。

“總之，國家列出了目錄是好事，期待更多的罕見病逐步納入目錄。否則，對有些企業(yè)來說，如果自己企業(yè)研發(fā)的罕見病藥物不在目錄之內(nèi)，還能繼續(xù)做嗎？這是一個(gè)疑問�！编嵕S義表示。