70萬一針“特效藥” 已納入醫保談判日程
作者：醫藥網 來源:醫藥網 2020-8-13 
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的確有用，但并非神藥
但馬庫斯里斯蘭也指出，諾西那生鈉治療脊髓性肌萎縮有三個主要注意事項：一是不同患者對諾西那生鈉的反應有很大差異，為了預測每個患者的治療結果，最好在治療前進行生物標志物檢查；二是要考慮開始治療的時間點，在癥狀出現前進行治療可以產生最佳效果，最好在神經細胞發生退化之前就開始治療，因此在癥狀出現前進行新生兒基因篩查，對于確保癥狀前治療和最佳結局至關重要；三是目前對諾西那生鈉注射液的長期效果還是個未知數。
記者查詢到了今年國外權威期刊發表的幾篇關于諾西那生鈉的研究論文，可以看出，雖然諾西那生鈉是目前治療脊髓性肌萎縮最有效的藥物，但并非“神藥”。
今年6月12日，英國Orphanet Journal of Rare Diseases雜志上發表了一篇“諾西那生鈉治療123例1型或2型脊髓性肌萎縮患兒一年后的療效：一項法國真實觀察研究”的報告。報告回顧性收集了法國23個神經肌肉疾病中心的204例脊髓性肌萎縮兒童患者（1型或2型）的資料，其中123例患者接受了至少1年的治療。結果顯示，治療1年后，雖然患兒的神經系統相關評分指標明顯高于治療開始時，運動功能也有改善，但兩組中沒有一例兒童經治療后能恢復行走。研究結論稱，諾西那生鈉對脊髓性肌萎縮患兒，提供了改善生活質量的益處，但他們仍然嚴重殘疾，還是需要重癥監護。
今年6月11日日本的一項研究，通過向131家醫院的兒科或神經科調查發放調查問卷了解脊髓性肌萎縮患兒患病與治療情況，有13例患者接受了諾西那生鈉治療，結果各有不同，有的沒有明顯影響，有的從不能坐到能夠獨立坐。
今年7月1日，Journal of Nature and Science of Medicine雜志發表的一項研究中，研究人員對沙特阿拉伯的四個護理中心中，5名依賴呼吸機的脊髓性肌萎縮患兒進行研究，觀察通過諾西那生鈉治療后，患兒能否脫離呼吸機，并從兒科重癥監護病房（PICU）出院。這5名患兒都接受了至少4劑諾西那生鈉的鞘內注射治療。結果發現，在治療開始后的12個月，只有一例患者表現出臨床改善，而其他4例患者呼吸狀況并沒有改善，無法脫離呼吸支持，只能仍在PICU住院。
在我國，2019年10月14日，3名脊髓性肌萎縮患兒在復旦大學附屬兒科醫院接受諾西那生鈉注射液鞘內注射，這是我國首批成功接受該藥治療的患者。
我國部分患兒在注射用藥后，運動能力有一定程度恢復。據中國網報道，湖南省兒童醫院神經內科副主任醫師吳麗文表示，湖南一名2歲11個月大的患兒今年5月開始注射該藥，目前已注射4次，治療后運動能力得到較好恢復。
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